Une étude* dirigée par la Pr. Karen Avraham du département de génétique moléculaire humaine et de biochimie de la faculté de médecine Sackler, à l’université de Tel Aviv (TAU), montre l’efficacité d’une thérapie génique sur modèle animal.
A ce jour, plus de 120 gènes ont été identifiés comme ayant une responsabilité dans les formes héréditaires de surdité. L’équipe dirigée par Karen Avraham (qui préside le conseil scientifique de la Fondation pour l’audition), en association avec des chercheurs internationaux, a utilisé des souris. Leur système auditif est suffisamment proche du nôtre et elles peuvent souffrir d’une mutation du gène SYNE4 causant une dégénérescence des cellules ciliées après la naissance, comparable à celle observée chez les humains. Les scientifiques ont mis au point une version normale du gène défectueux et l’ont injectée directement dans l’oreille interne des animaux nouveaux nés, par le biais d’un virus inoffensif. Les évaluations réalisées au cours de la croissance ultérieure des bébés souris ont montré une audition, une sensibilité et des comportements normaux, équivalent à ceux de souris n’étant pas porteuses du gène défectueux. Cette nouvelle recherche confirme le caractère prometteur de la thérapie génique dans le traitement des surdités congénitales. Elle s’inscrit dans un corpus croissant, sur modèle animal.
* S. Taiber, R. Cohen, O. Yizhar-Barnea, D. Sprinzak, J.R. Holt, K.B. Avraham, Neonatal AAV gene therapy rescues hearing in a mouse model of SYNE4 deafness, EMBO Molecular Medicine, décembre 2020.
