La société de biotechnologie Sensorion annonce une troisième collaboration avec l’Institut Pasteur, qui ajoute une nouvelle cible de thérapie génique à son portefeuille.
Le nouveau programme de thérapie génique développé par Sensorion avec l’Institut Pasteur, porte sur le gène GJB2. Ses anomalies sont une cause fréquente de surdité congénitale (avec une prévalence d’environ 200 000 enfants en Europe et aux Etats-Unis). Elles surviennent également dans les cas de surdité sévère liée à l’âge (environ 100 000 adultes dans la même zone géographique). « Bien que les types de mutations du gène GJB2 chez les enfants et les adultes puissent différer, la thérapie génique pourrait potentiellement apporter une solution dans les deux cas », déclare Sensorion, qui espère cibler trois pathologies liées à ces mutations : la perte auditive liée à l’âge chez les adultes, les formes progressives de perte auditive chez les jeunes et la surdité pédiatrique congénitale. Dans un premier temps, l’accent sera mis sur les deux premières populations présentant une perte auditive associée au gène GJB2, ce qui représente des débouchés commerciaux potentiellement élevés.
La thérapie génique contre la presbyacousie précoce
Les connaissances scientifiques actuelles suggèrent que les mutations du gène GJB2 modifient une protéine permettant la jonction entre les cellules et largement présente dans l’oreille interne. Ces mutations perturbent les échanges moléculaires entre les cellules et entraînent une perte auditive sévère à profonde dans la majorité des cas. « Jusqu’ici, il était considéré que les formes génétiques tardives de surdité liées à l’âge (ou presbyacousie) impliquaient, chez chaque individu, de multiples variants, commente le Professeur Christine Petit, directrice de l’Institut de l’Audition. Nous avons montré que les mêmes gènes qui sous-tendent la surdité congénitale ou celle de l’enfant sont aussi impliqués dans des formes sévères de presbyacousie précoce. La présence de ces variants génétiques très rares apparente ces formes de presbyacousie à des atteintes de type monogénique qui peuvent donc être potentiellement traitées par la thérapie génique. »
La collaboration de Sensorion avec l’Institut Pasteur, initiée en 2019, a déjà débouché sur des programmes de candidats en thérapie génique dans deux autres indications : le déficit en Otoferline et le syndrome d’Usher de type 1. GJB2-GT, qui est le troisième programme de cette collaboration, représente la plus grande opportunité de thérapie génique pour Sensorion à ce jour.
