Le programme GJB2-GT a pour but de développer une thérapie génique pour les patients souffrant de déficits auditifs consécutifs à des mutations du gène GJB2, en collaboration avec l’Institut Pasteur.
« Dans le cadre de notre collaboration avec Sensorion, qui vise les différentes formes de surdité liées à des défauts du gène GJB2, codant pour la protéine Connexine 26, le développement de différents modèles de souris reproduisant les indications cliniques liées aux déficits en GJB2 nous a permis de faire progresser vers un développement préclinique, un produit de thérapie génique prometteur ciblant les cellules cochléaires qui fabriquent spécifiquement la Connexine 26 », explique le Pr Christine Petit, directrice du laboratoire d’innovation en thérapies de l’audition à L’Institut Pasteur.
La sélection de ce candidat thérapeutique, qui cible les cellules ciliées clés et ne provoque pas d’ototoxicité, explique Sensorion, va permettre à la société de biotechnologie d’avancer dans les démarches préalables à la soumission d’une demande d’autorisation d’essai clinique à la Food and Drug Administration américaine. Des données de preuve de concept chez des primates non-humains et des modèles de souris reproduisant les formes congénitales progressives présentes chez l’homme ont permis de confirmer le potentiel du candidat. Les mutations du gène GJB2 sont à l’origine des formes les plus fréquentes de surdités congénitales, généralement sévères à profondes.
