La présentation des résultats par Sensorion au WCA : un symposium présidé par la Pr Nathalie Loundon, chirurgien ORL à Necker Enfants-Malades (Paris), avec la Pr Catherine Birman, ORL et directrice du Centre d’implantation cochléaire de Sydney (Australie), ici à la tribune, le Pr Stephen O’Leary, chef du service d’ORL, université de Melbourne (Australie), à la table, au centre, et le Pr Yann Nguyen, chirurgien ORL à la Pitié Salpêtrière (Paris).
A cours du symposium qu’elle a animé, à la mi-journée vendredi 20 septembre, dans le cadre du Congrès mondial d’audiologie, la société de biotechnologie a présenté des avancées concernant 3 de ses projets de recherche en cours.
Les espoirs de la thérapie génique
D’une part, pour Audiogene, premier programme de thérapie génique de la surdité français, les essais ont démarré. Le 1er patient inclus dans l’étude a reçu par injection intra-cochléaire le Sens-501, qui vise à traiter la déficience auditive liée à une mutation du gène codant l’otoferline chez des enfants âgés de 6 à 31 mois. Cette 1ère injection, réalisée en Australie par l’équipe du Professeur Catherine Birman, ORL et directrice du Centre d’implantation cochléaire de Sydney, s’est bien passée et a été bien tolérée par le petit patient, précise le laboratoire. 2 autres enfants ont été inclus dans l’étude.
Audition résiduelle : une étude terminée
Ensuite, l’étude clinique en phase 2a du Sens-401 destiné à préserver l’audition résiduelle lors d’une implantation cochléaire est terminée. Cette phase visait à vérifier la présence de la molécule dans la périlymphe des patients après 7 jours d’administration répétée par voie orale, à des niveaux compatibles avec une efficacité thérapeutique. C’est le cas pour la totalité des 16 patients inclus. Les résultats finaux de l’étude ont montré un effet protecteur pour l’audition résiduelle, avec des mesures meilleures pour les personnes traitées que dans le groupe contrôle, jusqu’à 8 semaines après l’arrêt du traitement (14 semaines après l’implantation). 40 % des patients ayant reçu le Sens-401 ont bénéficié d’une préservation complète contre 0 % dans le groupe témoin.
Notoxis : des premiers résultats
Enfin, le Sens-401 fait aussi l’objet d’une étude clinique, baptisée Notoxis, dans la prévention de l’ototoxicité induite par le Cisplatine. Sensorion a présenté des analyses préliminaires pour 7 patients traités (et 9 dans le groupe contrôle). Ceux ayant reçu le Sens-401 ont présenté une sensibilité à l’ototoxicité moindre que les autres, malgré des doses de cisplatine reçues plus importantes. Aucun effet indésirable grave nouveau ou inattendu ne s’est produit, mais quelques effets secondaires ont été rapportés comme anticipé (constipation, nausées). Des recrutements de patients se poursuivent.
