La société de biotechnologie Sensorion a annoncé que le recrutement de la cohorte de 3 patients était achevé. Le dernier enfant en date a reçu la thérapie génique par injection en décembre.
Pour rappel, l’étude clinique Audiogene vise à évaluer la sécurité d’emploi et l’efficacité d’un traitement par thérapie génique, Sens-501, chez des enfants sourds profonds âgés de 6 à 31 mois. Elle regroupe des équipes de l’Institut de l’Audition-Institut Pasteur, du service ORL et du centre de recherche en audiologie pédiatrique de l’hôpital Necker-Enfants malades AP-HP, de la Fondation pour l’audition et de Sensorion. « Pour tous les patients traités dans la première cohorte, la procédure chirurgicale a bien été tolérée : l’administration intra-cochléaire du produit de thérapie génique s’est déroulée sans incident et aucun événement indésirable grave n’a été signalé », indique l’entreprise de biotechnologie. L’étude clinique doit non seulement mesurer l’efficacité de cette thérapie génique, mais aussi la capacité des enfants concernés à accéder au langage.